Години наред 25-годишна жена в Китай живее под безмилостното бреме на диабет тип 1. Всеки ден минавал в постоянно изчисление – колко инсулин да си инжектира, кога да яде, как да избегне опасни пикове и сривове в кръвната си захар. Но след това, един ден, математиката спира. След като получава трансплантация на стволови клетки, тя вече не се нуждае от инсулинови инжекции. Организмът ѝ за първи път от години започва да произвежда собствен.
„Сега мога да ям захар“, казва жената, която живее в Тиендзин, с усмивка по време на телефонен разговор с Nature. „Харесва ми да ям всичко – особено горещо.“
Този забележителен обрат е резултат от новаторски медицински опит в Китай, където изследователи препрограмирали стволови клетки от нейното собствено тяло, за да заменят увредените клетки на панкреаса, отговорни за производството на инсулин. Изследването бележи важен крайъгълен камък в търсенето на лечение на диабет тип 1, който засяга милиони хора по света.
Нова ера за лечение на диабет
Десетилетия наред идеята за обръщане на диабет тип 1 изглеждаше като далечна мечта. Заболяването възниква, когато имунната система погрешно атакува островните клетки в панкреаса, които произвеждат инсулин – хормона, който е от съществено значение за регулирането на кръвната захар. Без инсулин нивата на кръвната захар могат да скочат рязко, което да доведе до сериозни здравословни усложнения и – при липса на лечение – смърт.
Как и защо стресът "отключва" диабет
Учените отдавна се опитват да заменят тези увредени островни клетки, обикновено чрез трансплантации от донори. Но има проблем: никога няма достатъчно донори и пациентите, които получават трансплантации, трябва да приемат мощни лекарства, за да попречат на имунната си система да отхвърли чуждите клетки.
Това е мястото, където идват стволовите клетки. Тези клетки могат да бъдат програмирани да растат във всеки тип тъкан в тялото. Изследователите се надяват, че могат да създадат неограничен запас от клетки, произвеждащи инсулин, съобразени с всеки пациент, така че организмът му да приеме новата тъкан като своя.
Именно това се случило и с 25-годишната жена. Учени от Пекинския университет в Пекин извлекли развити клетки от нейното тяло, върнали ги в така нареченото „плурипотентно състояние“, където могат да бъдат превърнати във всякакъв вид клетка и след това ги превърнали в клъстери от островчета, произвеждащи инсулин. Това е усъвършенствана техника, демонстрирана за първи път преди повече от две десетилетия от Шиня Яманака, която му донесе Нобелова награда за физиология през 2012 г.
През юни 2023 г. изследователите инжектирали приблизително 1,5 милиона от тези новообразувани островчета в корема на китайката. Целевото място било избрано внимателно, което им позволило да наблюдават клетките отблизо и да ги отстранят, ако е необходимо. В рамките на 75 дни организмът ѝ започнал да произвежда инсулин самостоятелно. До края на годината нивата на глюкозата ѝ били под контрол, без да има нужда от инсулинови инжекции.
Това ли ще е лекарството?
Успехът на този случай предизвиква вълнение, но експертите предупреждават, че пътят към пълно излекуване на диабет тип 1 все още е далеч от завършен. Изпитването включва само трима пациенти и въпреки че резултатите на жената са обещаващи, остава да се види дали процедурата може да бъде разширена и приложена към милиони хора, страдащи от болестта.
Едно от най-големите опасения било дали имунната система на жената в крайна сметка ще атакува новите островчета. Важен фактор е, че преди това жената била претърпяла чернодробна трансплантация. Тя приемала имуносупресори, които може да са попречили на имунната ѝ система да отхвърли новите клетки.
При бъдещи пациенти, които може да не са на такива лекарства, резултатът може да е различен. Ето защо лекарите ще следят внимателно пациентите от фаза 1 на клиничното изпитание още няколко години. Съобщава се, че резултатите на другите двама участници също са „много положителни“. Те скоро ще закръглят една година без инсулинови инжекции.
Каква е разликата между диабет тип 1 и диабет тип 2
Въпреки тези несигурности, досега резултатите са просто зашеметяващи. Екипът учени вече се готви да разширят проучването, за да включат повече пациенти, а други изследователи проучват различни начини за използване на стволови клетки за лечение на болестта.
Vertex Pharmaceuticals, компания със седалище в Бостън, провежда изпитание, при което дарени стволови клетки се използват за създаване на произвеждащи инсулин островчета за трансплантация. Ранните резултати от тяхното изпитание, макар и предварителни, показват, че някои пациенти са станали независими от инсулина. Всички пациенти от проучването Vertex са на имуносупресори.
Следващата стъпка за китайските изследователи ще бъде да разберат дали техният подход може да работи без имуносупресори. Те експериментират с нови начини за модифициране на стволовите клетки, за да избегнат атаките на имунната система.
„Ако успеем да разрешим този проблем, може да сме на прага на нещо наистина трансформиращо“, казват учените.
Поглед към бъдещето
За жената в Тиендзин бъдещето вече е тук. Повече от година след трансплантацията организмът ѝ продължава да произвежда инсулин. Вече не ѝ се налага да мисли за деликатния баланс на инсулина и кръвната захар, който някога доминирал в живота ѝ.
Но за учените това е едва началото. Успехът на това проучване отваря вратата към нова ера в лечението на диабета – такава, в която стволовите клетки могат един ден да осигурят трайно решение на заболяване, което засяга близо половин милиард души по света.
Защо диабет тип 1 не може да бъде излекуван
Обещанията са огромни, но също и предизвикателствата. Терапиите със стволови клетки, въпреки че напредват бързо, все още са в начален стадий. Има много фалстарти в историята на изследването на диабета – обещаващи начала, които завършват с разочарование. Но този път изследователите са предпазливи оптимисти. Възможността за излекуване може най-накрая да е близо.
Изводите на учените са публикувани в списание Cell.
