Американски молекулярни биолози представиха нова версия на революционния геномен редактор CRISPR/Cas9, която променя ДНК почти със 100-процентова точност и изключително рядко внася излишни "поправки" в структурата на генома, става ясно от статия, публикувана в сп. Science.
"Голяма част от опасенията, свързани с безопасността на CRISPR/Cas9, са свързани с това, че тази система може да внася изменения в ненужни региони на генома. Ние се надяваме, че създаването на eSpCas9 ще позволи да се неутрализира част от тези опасения, но, разбира се, този белтък не се явява панацея.
Сферата на геномното редактиране се развива бързо и ни предстои още много неща да разберем, преди да можем да я прилагаме на практика", казва Фен Чжан от Масачузетския технологичен институт (САЩ).
Чжан и колегите му разработват революционната система за редактиране на генома – CRISPR/Cas9, която позволява по произволен начин да се отстраняват и заменят отделни гени и ДНК фрагменти. Първите версии на тази технология се появиха през 2013 година, когато Чжан и колегите му осъзнали, че вграденият в бактерията Streptococcus pyogenes "антивирус" – системата CRISPR – може да се използва заедно с друг бактериален белтък – ДНК ножицата Cas9, за редактиране на генома.
През 2013 година започна бурното развитие на тази технология и днес тя е използвана за редактирането на геномите на десетки живи същества, включително за редактиране на човешки ембриони, за което заявиха китайските генетици през април тази година.
Тези опити разкрили главния недостатък на CRISPR/Cas9 – "редакторът" понякога правел грешки и отстранявал ненужни сегменти от ДНК, особено при множествено изменение на гени.
Подобно поведение е допустимо при генетични експерименти в лаборатория, но е недопустимо в медицинската практика, където подобна грешка може да струва човешки живот.
Чжан и колегите му посветили последните две години на това да открият начини да накарат Cas9 да не се намесва в работата на тези части от генома, които не се нуждаят от поправка. Плод на техните усилия станал новият белтък eSpCas9, чиято структура се отличава от оригинала само с три "букви" – аминокиселини.
Тези изменения направили фрагмента по-претенциозен – сега той не започва да реже ДНК в случаите, когато РНК "шаблонът", съдържащ "негатива" на изрязвания ген, само частично съвпада с необходимата последователност на генетичните "букви" – нуклеотиди.
Както показали първите експерименти с eSpCas9, новата версия на белтъка позволява да се постигне фактически 100-процентова точност в редактирането на генома, което принципно позволява да се използва CRISPR/eSpCas9 за фина "молекулярна хирургия" и потенциални клинични цели.
Самият Чжан предупреждава, че още е рано да се говори за това – за решаването на подобни задачи се изискват допълнителни проверки на надеждността на eSpCas9, както и всестранно обсъждане на етичните аспекти за редактирането на генома.
За стимулиране на дискусия и експерименти учените са открили "изходния код" на eSpCas9, което ще позволи на молекулярните биолози от цял свят да проверят работата на новия белтък и да се опитат да открият пропуски в разработката на Чжан и колегите му, допълва РИА Новости.
